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[健康資訊] 大突破! 美FDA快速通過血友病出血預防新藥

健康醫療/記者林怡亭報導
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0 k( i" h) {# ~$ u" Ztvb now,tvbnow,bttvb血友病是一種X染色體隱性的基因遺傳疾病,多數患者為男性,其中約有八成患者為「缺乏第八凝血因子」的A型血友病,第八凝血因子是一種能讓血液凝固的蛋白,由於缺乏凝血因子,較一般人更容易出血,需要長期接受預防性治療;患者在關節處可能經歷重複的嚴重出血,最後造成關節的損壞,也可能衍生出其他病變等問題,對於患者生理、心理上都會產生影響,最常見的便是社交活動或是對於運動方面的恐懼跟擔憂。0 e  e+ ~2 P  R3 M
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雙特異性單株抗體藥物 可減少A型血友病出血發作
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, s5 P/ v$ v% l0 \, d2 c1 D公仔箱論壇臺中榮民總醫院罕見疾病暨血友病中心主任王建得醫師說明,美國食品暨藥物管理局(FDA)近期快速通過了針對A型血友病患者的「雙特異性單株抗體」預防藥物,用於預防或減少帶有第八凝血因子抗體的成人及兒童A型血友病患者的出血發作次數。對於治療血友病的醫生來說是一個非常大的醫藥進步,在患者健康照顧上是一個非常好的契機。公仔箱論壇& M3 k& N3 O& H8 G( R0 I, R
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王建得主任進一步說明,治療的過程中,有些A型血友病患者會產生「第八凝血因子抗體」,這個免疫性的抗體反應,會影響目前可用治療藥物的有效性,使治療變為棘手的情況,雖然目前的藥物使用上,已有治療藥物,但效果相較於沒有產生抗體的患者依舊有落差,也會造成諸多的不便。/ D: }, A6 T+ O* p: \

8 p# k. ]1 K; i$ [臨床試驗:在大於12歲的受試者,可減少87%的出血次數
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新型藥物是採用專利抗體工程技術研製的「雙特異性單株抗體」,主要作用是模擬第八凝血因子的功能,能夠橋接血液中的其他凝血因子來恢復血液中的凝血功能,治療A型血友病。臨床試驗顯示,和沒有使用預防性治療的受試者相比較,接受新藥預防性治療的受試者,可降低了87%的出血次數,從每年平均23.3次出血降低至每年只發生2.9次出血;另一個針對12歲以下的臨床試驗,在預防性治療下,87%的受試者沒有發生出血事件。同時對患者生活品質的分析,患者使用這個新型藥物後,不僅能夠改善血友病疼痛腫脹與關節痛等相關症狀,同時也改善了運動疼痛及行走困難等身體機能。
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預防新療法皮下注射 提高患者便利性+ x" n5 v# h0 c* D8 q

7 L; n6 F5 w5 PTVBNOW 含有熱門話題,最新最快電視,軟體,遊戲,電影,動漫及日常生活及興趣交流等資訊。王建得主任說,隨著醫藥進步,A型血友病新的治療,讓我們有很多的期待,此次通過的預防新療法,與以往治療相比,打針次數大幅降低,從一週可能要施打數次的出血治療,下降到一週打1次的預防注射;另外,以往治療皆採靜脈注射,預防新療法則改以皮下注射,大幅提高患者的便利性與順從性。有了更好的預防性治療,未來這些患者都可以參與以前會擔憂或是做不到的社交活動和運動。
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